Несколько участников исследования сообщили, что воодушевлены результатами лечения. Конечно, их зрение все еще не идеально, но теперь они могут спокойно передвигаться без посторонней помощи и находить более мелкие предметы.
Один из пациентов, Майкл Калберер, теперь способен видеть цвета впервые за долгие годы. Он поделился историей о том, как отправился с подругой на ужин и был удивлен, увидев розовый оттенок на небе. «Это был удивительный момент», — сообщил он.
А Карлин Найт стала отчетливее видеть цвета окружающего мира, и теперь она спокойно передвигается по офису. «Раньше я натыкалась на перегородки и пугала людей, которые сидели там, — рассказала она. — Теперь я не пугаю людей, а на моем теле гораздо меньше синяков». Чтобы отпраздновать способность видеть свой любимый цвет, Найт даже покрасила волосы в зеленый.
Большинство тестируемых методов генной терапии оказывают менее прямое воздействие. Исследователи извлекают клетки из организма добровольца, лечат их, а затем вводят их обратно. Однако это не подходит для сетчатки глаза, поэтому пациентов лечат с помощью глазных инъекций. И метод, похоже, работает.
На международном симпозиуме International Symposium on Retinal Degeneration исследователи объявили, что большая часть их пациентов с тяжелой формой амаврозы Лебера смогли значительно улучшить зрение.
«Мы очень рады видеть первые признаки эффективности редактирования генов, — рассказал офтальмолог Гарвардской медицинской школы Эрик Пирс, который участвовал в эксперименте. — Это первое свидетельство того, что редактирование генов работает в организме и в данном случае улучшает зрительные функции».
