Британская компания bit.bio хочет произвести революцию в клинических исследованиях и разработке новых лекарств. Она создала технологию, которая позволяет создавать четко сконструированные человеческие клетки «под заказ». У компании большой потенциал — от возможности разработать новый метод лечения болезни Альцгеймера до более бюджетных видов клеточной терапии.
В человеческих клетках кроются нереализованные возможности. Практически каждая из них содержит генетическую информацию, позволяющую ей превратиться в клетку любого другого типа. К примеру, кожа имеет такие же гены, как у мышц и мозговых нейронов. Однако в каждом типе клетки активированы лишь некоторые из этих генов, а другие — «обесточены».
Этот процесс напоминает приготовление разных блюд из одних и тех же ингредиентов. Если рецепты всех типов клеток человеческого организма будут известны, то, в теории, с помощью этой информации можно будет преобразовывать каждый из них. К этому стремится Марк Коттер — CEO и сооснователь компании bit.bio, расположенной в Кембридже, Великобритания.
Фундаментальные научные исследования новых лекарств и методов лечения, как правило, начинаются с испытаний на мышах или на наиболее широко используемых клеточных линиях человека — клетках почек и рака шейки матки. Но проблема в том, что клетки, участвующие в испытаниях, могут значительно отличаться от тех, на которые будет воздействовать будущее лекарство в человеческом организме.
То, что сработало на мышах, может просто не подойти человеку. «На этой планете нет ни одной мыши, страдающей болезнью Альцгеймера, их просто не существует», — утверждает Коттер. Тестирование на клетке человеческого мозга, в которой сконструированы признаки болезни Альцгеймера, дало бы более четкое представление об эффективности лекарства.
«У каждого типа клетки есть своя небольшая программа или “почтовый индекс” — комбинация определяющих ее факторов транскрипции», — рассказывает Коттер. Добавляя подходящую программу в стволовую клетку, исследователи могут активировать гены, кодирующие эти факторы транскрипции, и превратить ее в зрелую клетку определенного типа.
Однако природа может давать отпор: клетки часто заглушают эти гены, мешая факторам транскрипции формироваться. В ходе своего исследования в Кембриджском университете Коттер обнаружил возможное решение. Он предлагает ввести эту программу в так называемый «генетически безопасный порт» — участок генома, защищенный от выключения гена.
На данный момент bit.bio продает два вида перепрограммированных клеточных линий: мышечные клетки и определенный тип мозгового нейрона. Однако компания планирует создавать клеточные линии «под заказ» для фармацевтической промышленности и академических исследований.
«Сейчас вместе с партнерами в индустрии мы создаем генетические модификации, соответствующие определенным болезням», — объясняет Коттер. Он сравнивает этот подход с работой программного обеспечения на компьютере. Добавляя определенные фрагменты кода в геном клетки, можно контролировать ее поведение.
«Это значит, что теперь мы можем выполнять программы и перепрограммировать человеческие клетки», — утверждает Коттер.
Более того, эта технология способна выйти далеко за рамки текущих возможностей и помочь разрабатывать новые методы лечения, такие как клеточная терапия.
В некоторых видах клеточной терапии иммунные клетки пациента выращиваются за пределами его организма, а затем изменяются и вживляются обратно. Это длительный и дорогостоящий процесс. К примеру, такое лечение от лейкемии обойдется в $371,4 тысяч на одного пациента.
По словам главного медицинского специалиста bit.bio Рами Ибрагима, технология компании поможет снизить стоимость клеточной терапии и упростит производство иммунных клеток в больших масштабах. «Наличие большого количества подходящих типов клеток, которые мы теперь можем редактировать, полностью изменит индустрию», — считает Ибрагим.
